Originálny liek (nazývaný tiež referenčný) je liek, ktorého účinná látka, prípadne aj ďalšie know-how, sú na určitý čas chránené ako duševné vlastníctvo majiteľa (patentová ochrana). Ide väčšinou o prvý zaregistrovaný liek (originál) s konkrétnou liečivou látkou, alebo kombináciou látok. Prvým krokom vývoja nového lieku je identifikácia molekuly s predpokladaným liečivým účinkom, čo je možné len na základe veľmi podrobnej znalosti mechanizmu vzniku príslušnej choroby.

 

Vývoj lieku nadväzuje na roky či desaťročia základného výskumu. Vlastný výskum sa začína tzv. predklinickou fázou, keď sa s využitím laboratórnych zvierat či izolovaných tkanivových kultúr alebo orgánov skúma účinná látka, aby sa vylúčila jej potencionálna toxicita (škodlivý účinok pre človeka) a ďalej sa preukázalo, že látka má predpokladaný liečivý účinok. Nasleduje tzv. klinické skúšanie nového lieku, ktoré sa už uskutočnilo na ľudských dobrovoľníkoch, a to v troch fázach.

 

Fáza I klinického skúšania sa robí na malej skupine, väčšinou iba desiatky zdravých dobrovoľníkov (20 – až 100 dobrovoľníkov). Potenciálne nový liek sa testuje prvýkrát na ľuďoch. Trvá približne 1,5 roka. Má za úlohu preukázať iba bezpečnosť podávania nového lieku, sledujú sa nebezpečné nežiaduce účinky, zisťuje sa aká vysoká dávka je pre ľudí bezpečná.

 

Fáza II klinického skúšania sa robí na malom súbore pacientov (100- 500 pacientov s presne stanovenou diagnózou). Je zameraná na vyhodnotenie účinnosti lieku, sleduje pozitívne ale aj možné nežiaduce účinky, analyzuje sa optimálna dávka lieku a forma, v akej by bo liek najlepší (tableta, kvapky a pod.) Trvá približne 1,5 roka.

 

Fáza III klinického skúšania si kladie za cieľ potvrdiť alebo vyvrátiť,  že potenciálny nový liek  má predpokladaný liečivý účinok. Táto fáza je najnáročnejšia na realizáciu, je to najdrahšia a najdlhšia fáza, počas ktorej sa plánuje už aj výroba.

 

Pri väčšine liekov je potrebné preukázať  prínos nielen z hľadiska dosiahnutia príslušného biologického paramertra, ale aj pri znížení počtu nezvratných komplikácií liečenej choroby. Napríklad pri lieku na vysoký krvný tlak (antihypertenzívum) nestačí len preukázať, že je schopný znížiť krvný tlak, ale je nutné potvrdiť aj to, že sa v skupine liečenej novým liekom bude vyskytovať aj menej komplikácií vysokého krvného tlaku  (tj. menej cievnych mozgových príhod, infarktov myokardu či úmrtí).

 

Podobne pri novom lieku s protizrážanlivým účinkom zase nestačí len preukázať zmeny zrážanlivosti krvi, ale napríklad aj menší výskyt hlbokej žilovej trombózy či pľúcnej embolizácie. Celkovo trvá vývoj nového lieku od syntézy účinnej molekuly lieku po jeho registráciu 12 až 15 rokov. Náklady sú preto enormné a pre rastúce požiadavky na bezpečnosť a účinnosť nových liekov ďalej prudko rastú.

 

Je potrebné si tiež uvedomiť, že väčšina testovaných látok sa liekom  nikdy nestane. Pre vašu predstavu, z 10 000 nájdených látok, pri ktorých sa na základe základného výskumu predpokladá, že by mohli mať liečivý účinok, len 10 sa stane súčaťou klinickej skúšky. Ostatné sa ukážu ako potenciálne nebezpečné, alebo nie sú liečebne účinné. A z týchto 10 je nakoniec len 1 registrovaná ako liek a môže byť predpisovaná a podávaná. Práve tento jeden registrovaný liek potom musí uhradiť všetky náklady, ktoré počas jeho vývoja vznikli, a to vrátane celého vývoja tých 9 999 neúspešných látok, z ktorých sa lieky nemohli stať, ale ktorých proces skúšania sa nedá obísť. Priemerné náklady na vývoj jedného zaregistrovaného lieku už pred niekoľkými rokmi presiahli 1 miliardu dolárov a tieto náklady kompletne nesú farmaceutické firmy, ktoré inovatívne (originálne) lieky vyrábajú. Z vyššie popísaných dôvodov je na celom svete ročne registrovaných maximálne 40 až 50 nových liekov.

 

Vývoj nových liekov (a medicínskych postupov vôbec) však nie je samoúčelnou záležitosťou zameranou len na tvorbu zisku, ale je naopak jedným zo základných faktorov masívneho predĺženia očakávanej dĺžky ľudského života v posledných desaťročiach. Jednoduchá nie je ani registračná procedúra, kde lieková autorita (obvykle Americký úrad pre kontrolu liečiv a potravín (FDA) či Európska lieková agentúra (EMA)) veľmi podrobne posudzuje a oponuje predloženú dokumentáciu a následne vydáva stanovisko k registrácii nového lieku. Celý proces zvyčajne trvá dva až tri roky. Podobne zdĺhavá je aj registrácia a uvedenie nového lieku na trh na národnej úrovni v podobe získania úhrady zo zdravotného poistenia.

 

_____________________________________

Zdroj: Originálny liek verzus generikum. MUDr Otto Mayer CSc, II. interná klinika FN Plzeň Interná. Med.2012 14(10):396-398